Мукополисахаридоз – страшное слово. В России это почти приговор. Потому что хоть от этой редкой болезни и придумали лекарство, но оно, по данным Форбс, одно из самых дорогих в мире. Чем реже встречается болезнь, тем дороже лекарство. Стоимость одного флакона более трёх тысяч долларов. В России же вообще не занимаются разработкой препарата от мукополисахаридоза и вынуждены закупать его за рубежом.
Суд да дело
Мукополисахаридоз – страшное слово. В России это почти приговор. Потому что хоть от этой редкой болезни и придумали лекарство, но оно, по данным Форбс, одно из самых дорогих в мире. Чем реже встречается болезнь, тем дороже лекарство. Стоимость одного флакона более трёх тысяч долларов. В России же вообще не занимаются разработкой препарата от мукополисахаридоза и вынуждены закупать его за рубежом.
Лекарство «Элапраз» - препарат, без которого не могут жить больные мукополисахаридозом (иначе его называют «синдромом Хантера»), это - искусственный фермент. Дефицит или отсутствие его в организме ребенка приводит к накоплению в крови токсинов. Постепенно у больного ребёнка деформируются кости, разрушаются внутренние органы и нервная система, наступает умственная деградация. Чем раньше начато введение этого фермента в организм, тем больше шансов, что ребёнок вырастет полноценным.
Спасительное лекарство для лечения детей с мукополисахаридозом появилось в 2006 году в Америке. Зарегистрировать его в России удалось лишь спустя два года. По известному российскому обыкновению чиновники упорно противились применению препарата в нашей стране, ссылаясь на отсутствие клинических испытаний. Тем временем из-за бюрократических проволочек больные дети теряли драгоценное время, а ухудшение их состояния имело необратимые последствия и даже летальные исходы.
В 2009 году по распоряжению Правительства Республики Башкортостан на препараты для пятерых детишек с синдромом Хантера были выделены бюджетные деньги. Но их хватило только на семь месяцев лечения. «Дорого», - решили чиновники и вынесли заключение – препарат сомнительный, «не оказывает положительного действия», не лечит…
Матери обратились в суд, чтобы доказать право своих детей на получение жизненно необходимых препаратов. Судебные разбирательства продолжались в течение двух лет. Всё это время дети оставались без лечения. Все это время , пока мамы призывали чиновников от медицины к состраданию и соблюдению законов, состояниедетей стремительно ухудшалось
В решениях судов неизменно констатировалось: «Законодательством не предусмотрено обеспечение препаратами таких больных». На судах присутствовали лечащие доктора ребят, но никто из них не заявил, что прерывание лечения чревато необратимыми и смертельно опасными изменениями здоровья пациентов.
В этом деле неоднократно разбиралась прокуратура. Матери прошли все инстанции от низших до высших, и везде был один ответ: «Не предусмотрено»… Когда матери, наконец, дошли до республиканской прокуратуры, Кировским судом было вынесено положительное решение.
Но время было упущено…
Год жизни от французов
Когда создавалось благотворительное общество «Хантер-синдром», была надежда, что его поддержат правительство и министерство здравоохранения, но этого не случилось. Руководитель общественной организации Элеонора Романова, сама мать больного ребенка, прошла все суды, надеясь, что справедливость восторжествует. Но в нашей стране спасение умирающих дело рук самих умирающих.
Муниципальное управление электротранспорта Уфы подало в суд на администрацию города, которая отказывается финансировать предприятие. Из-за этого оно попало в тяжелую ситуацию.
Как рассказывает сама Элеонора Анатольевна, её семья была вынуждена оформить регистрацию по месту жительства в Москве. Для этого нужно было приобрести в столице хотя бы полметра жилплощади, обойти десятки кабинетов. Но мать, спасающая больного ребенка – неодолимая движущая и пробивная сила, которой ни один кабинет не преграда. И она добилась своего - Ярослав начал получать элапраз как житель Москвы, хотя столица чужаков не приняла, шипела на них и шпыняла провинциальным происхождением.
Пообивав пороги в Москве, наслушавшись традиционного «понаехали» и «тут своим препарата не хватает», семья Романовых уехала во Францию. И не нужно думать, что они супербогачи. Просто не все знают, что если заболевание не лечится в России, то, собрав соответствующие документы, можно совершенно бесплатно получить медицинскую помощь в другой стране. А плата за квартиру, что в Москве, что в Ницце одна – тысяча долларов…
Вот уж где Элеонора Анатольевна с Ярославом почувствовали разницу между отечественной и заграничной медициной! По болезни ребенка им сразу продлили визу на год. Так как запас лекарства был всего на месяц, сына бесплатно обеспечили элапразом, да еще и социальным пособием в несколько сотен евро ежемесячно.
Во Франции помощь выпрашивать не приходилось. Всё предлагали специальные службы. И медикаменты, и финансовые средства, и обследование. Кроме того, ребёнок прошел курс реабилитационной терапии. А Элеонора Анатольевна по приглашению Международного центра мукополисахаридоза побывала на конгрессе по этому заболеванию, где увидела целые делегации взрослых людей с синдромом Хантера из разных стран. Это в России такие больные редко доживают до двадцати лет, а в мире люди с синдромом Хантера живут практически полноценной жизнью. Они учатся, работают, создают семьи. Своевременно диагностированное заболевание и соответствующее лечение не доводят больного до глубокой инвалидности. Люди ходят, слышат, говорят и не теряют способность мыслить.
Узаконили
21 ноября 2011 года был принят долгожданный Федеральный закон от N 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», который, казалось бы, наконец, установил понятие «редкое (орфанное) заболевание», а также порядок обеспечения граждан с такими недугами жизненно важными медицинскими препаратами. Эта обязанность возложена на органы государственной власти субъектов РФ. А значит, теперь все зависит от министерства здравоохранения республики.
Сейчас в Башкортостане элапраз получают трое детей. Всего трое из пятерых больных этим страшным заболеванием. Одна девочка, лечение которой уже признано бесперспективным, угасает в детском доме, мама подростка из Учалов отказалась от препарата, потому что, как говорят врачи, чем потом прерывать лечение, лучше его и не начинать. Нет у этой женщины уверенности в нашей медицинской благотворительности. Однажды она в ней уже жестоко обманулась.
Полгода потребовалось государству, чтобы запустить тяжелый механизм законособлюдения. Этим детям элапраз нужен постоянно, регулярно и вовремя. Руслан Романов за шесть месяцев перерыва в лечении перестал ходить. А ведь за то время, пока он принимал препарат, научился даже по лестнице подниматься.
Закон есть, лекарства зарегистирированы, даже решения суда есть. Но матери в тревоге.Они, прошедшие суды, добившиеся ценой здоровья своих детей принятия закона, предписывающего регионам бесплатно их лечить, небезосновательно боятся, что республиканские органы власти передумают вкладывать деньги в дорогостоящих пациентов. Ведь дороговизна этого средства делает его практически недосягаемым для большинства родителей, имеющих ребенка с синдромом Хантера. Остается надежда только на государство.
В России сегодня 250 детей, страдающих мукополисахаридозом. Лечение одного ребенка стоит более миллиона рублей в месяц, потому что лекарство, которое задерживает развитие болезни, производит одно-единственное предприятие, хоть и в достаточном количестве. Но в России нет федеральной программы по лечению таких больных, у регионов не хватает, как утверждают чиновники, денег, чтобы закупить его в достаточном количестве.
Вчера в госкомитете по строительству и архитектуре Башкортостана прошли обыски. Представители силовых структур осматривали кабинет заместителя председателя госкомитета Артема Ковшова.
При этом здесь есть одна странность. Лечение ребенка в США при пересчете на рубли стоит 12 миллионов в год, а в России уже около 30 миллионов. Неужели так дорого стоит перевозка? Российское здравоохранение - далеко не самое богатое, но, похоже, что кто-то пытается нажиться на страшном горе этих семей, заставляя государство тратить огромные суммы на лекарство, цена которого заведомо почти в два с половиной раза ниже.
При закупке препарата публичный тендер предусматривает условие, что цена на продукт изначально устанавливается региональным министерством здравоохранения. Это значит, что закупочная цена не может превышать заявленную Минздравом республики. Она, в свою очередь, по логике вещей, должна определяться, исходя из количества больных, которым требуется препарат, и суммы, заложенной в бюджет республики на приобретения медикамента.
Это значит, что либо стоимость лекарства, заявленная в тендере, по каким-либо причинам завышена министерством, либо уже после закупки продается с накруткой в два с половиной раза.
Элеонора Анатольевна обращалась в фармацевтическую кампанию Shire Pharmaceuticals, поставляющую элапраз, с вопросом – почему препарат продается в России по такой неподъёмной цене? И получила ответ: «Мы понимаем страдания, которые сопровождают процесс ухода за пациентом с синдромом Хантера, но мы не можем быть ответственны за цены, которые установлены российскими органами».
А ведь кроме дорогущего лекарства таким детям необходимо специальное питание, инвалидные коляски, не говоря уж о специальных тренажерах и шведских стенках. Даже простые памперсы в достаточном количестве не всем по карману.
Фондам не по карману
Многие родители больных детей обращаются в благотворительные фонды. В некоторых отвечают честно и сразу - не возьмёмся. В остальных просят новые и новые документы, обещают рассмотреть, говорят, что надо подождать, что много просителей и заявителей. Потом проходит месяц, и справки устаревают. Где-то просят справки «освежить», где-то продолжают уверять, что процедура идет своим чередом и скоро-скоро придет момент принятия решения, но каждый раз этот момент как-то не настает, а люди верят и ждут…
Мало кому удаётся хоть что-нибудь от благотворительных фондов получить. Ведь им гораздо проще и выгоднее провести масштабную благотворительную акцию - под фанфары, вспышки фотокамер и блеск софитов, торжественно и громогласно. Вот и Элеонора Романова много раз обращалась за помощью в благотворительные фонды. И каждый раз одна и та же отписка – дескать, мы уже много лет и неоднократно участвуем, финансируем, оказываем и реализуем, открываем филиалы, тратим миллиарды рублей… Но бюджетом фонда на текущий год помощь вам не запланирована. Мы постараемся запланировать на будущее, но вы не слишком надейтесь…
Необходим диалог
Диагноз редкого заболевания поставить очень сложно. Как правило, генетический анализ делается лечащим врачом в последнюю очередь. Группы пациентов каждого вида «редкой» болезни крайне немногочисленны. Синдром Хантера встречается очень редко – это 1-2% из всех заболеваний в мире. Необходима настороженность врача общей практики, педиатра, нужна консультация генетика, своевременная и доступная лабораторная диагностика редких заболеваний. Важно всё - наличие специализированных медицинских центров, доступных по расположению и бесплатных для пациентов, оснащенных современным медицинским оборудованием и имеющим в штате высокопрофессиональных врачей, медсестер, психологов, владеющими информацией и практическими навыками оказания первой помощи, лечения и наблюдения «редких» пациентов…
Всё это будет достижимо только тогда, когда проблемы и нужды пациентов станут известны не только их близким и лечащим врачам. Настало время наладить диалог между семьями, имеющими детей с редкими генетическими заболеваниями, Министерством здравоохранения и Правительством РБ. Общественные организации, объединяющие этих людей, видят выход в создании общественного Совета по защите прав детей, страдающих редкими генетическими заболеваниями.
К сожалению, представители Минздрава не принимают участия в пресс-конференциях и круглых столах, проводимых благотворительным обществом «Хантер-синдром», а ведь любой диалог подразумевает двустороннее общение… Дождутся ли родители помощи и понимания со стороны государства, покажет время.
